赛诺菲BTK抑制剂Tolebrutinib有效延缓MS患者残疾进展

　　赛诺菲（SNY.US）周五在哥本哈根召开的一个研究大会上的一项晚期试验数据显示，其BTK抑制剂Tolebrutinib可将非复发继发性进行性多发性硬化症（MS）患者的残疾进展延缓31%。

　　这一数据证实了赛诺菲在9月初发表的研究结果。该公司在9月2日发布公告称，Tolebrutinib在HERCULES III期研究中达到主要终点——与安慰剂相比，该药物可以有效延缓残疾进展。而这是首个也是唯一一个显示非复发继发性进行性多发性硬化症（MS）残疾积累减少的研究。

　　据悉，非复发继发性进行性多发性硬化症目前尚无获得批准的治疗方法。克利夫兰诊所神经学研究所研究副主席、赛诺菲试验顾问Robert Fox将最新试验的发现描述为“巨大的突破”。赛诺菲计划在今年向全球监管机构提交该药物。

　　Bloomberg Intelligence分析师John Murphy在一份报告中表示，Tolebrutinib的成功可能会给赛诺菲带来17亿美元的潜在收入，在最乐观的情况下可能会带来36亿美元的收入。

　　不过，试验显示，接受Tolebrutinib治疗的患者不良事件略多，最令人担忧的是肝酶升高。赛诺菲在一份声明中表示，在试验实施更严格的监测之前，一名患者不得不接受肝移植，并因术后并发症而死亡。

　　Robert Fox表示，研究人员希望在治疗的前90天内通过密切监测来控制不良事件的发生。他表示，如果该疗法获得批准，患者将需要与临床医生一起权衡该疗法的风险与益处。